Immunothérapies spécifiques dans le traitement des cancers

L’Institut national du cancer publie un rapport sur les immunothérapies spécifiques dans le traitement des cancers (inhibiteurs de points de contrôle et cellules CAR-T). 

Ce rapport a notamment pour but de produire un état des lieux du développement clinique, de l’arrivée sur le marché et du profil de sécurité de ces thérapies ainsi que de fournir une analyse sur les différents enjeux associés. Il s’adresse principalement aux professionnels de santé, aux institutions et agences de santé françaises ainsi qu’aux autres parties intéressées.
L’immunothérapie agit principalement sur le système immunitaire du patient pour le rendre apte à attaquer les cellules cancéreuses. L’immunothérapie spécifique consiste à stimuler certaines cellules immunitaires pour les rendre plus efficaces ou à rendre les cellules tumorales plus reconnaissables par le système immunitaire. Elle repose sur les anticorps monoclonaux, notamment les inhibiteurs de points de contrôle (anti-PD-1, anti-PD-L1, anti-CTLA-4) et sur les thérapies cellulaire et génique, les cellules CAR-T (Chimeric Antigen Receptor-T, CAR-T cells).
Le développement des essais cliniques s’intensifie au plan international et l’Institut national du cancer, via les centres labellisés de phase précoce CLIP², soutient ces investigations avec 1 601 patients inclus en 2016 dans des essais cliniques évaluant des immunothérapies spécifiques.
L’émergence de l’immunothérapie par anti-PD1 comme nouvelle stratégie thérapeutique en oncologie a également conduit à l’élaboration de deux nouveaux essais dans le cadre du programme AcSé de l’Institut national du cancer, afin que les patients atteints d’un cancer rare aient aussi accès à l’innovation. Ce programme pionnier et unique au monde vise à faciliter l’Accès Sécurisé aux thérapies innovantes dont fait partie l’immunothérapie par anti-PD1, et à recueillir des données scientifiques sur ces nouvelles molécules pour les cancers de l’adulte ou de l’enfant. Au 1er janvier 2018, 51 patients ont été inclus dans l’essai AcSé nivolumab et 49 dans l’essai AcSé pembrolizumab. 
Les principaux enjeux associés à ces médicaments, au-delà de leur bon développement clinique, concernent à la fois l’identification de biomarqueurs pertinents, le bon usage (définition des stratégies thérapeutiques et gestion des effets indésirables), l’organisation des parcours en particulier pour les cellules CAR-T, la soutenabilité financière et l’équité d’accès. 
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