Le Figaro
Le Figaro annonce en effet que « The Lancet publie aujourd’hui les résultats d’un essai sur un petit groupe de patients atteints de la myopathie de Duchenne montrant que l’on peut, grâce à un traitement du gène encore dit «pharmacogénétique», rétablir en partie la production d’une protéine déficiente dans cette maladie ».Le journal rappelle que « les symptômes [de la dystrophie musculaire de Duchenne] sont dus à une mutation d’un gène situé sur le chromosome X codant pour la dystrophine. Cette protéine est indispensable à la contraction des cellules musculaires et cardiaques », puis indique que « l’étude menée au Royaume-Uni sur 19 patients a montré qu’il est possible de restaurer l’expression de cette protéine grâce à une stratégie thérapeutique dite du «saut d’exon» ».Le Figaro explique que « l’essai financé par l’Institut britannique de la recherche et la société américaine AVI BioPharma cible le saut d’exon 51, qui concernerait 15% des patients Duchenne. Au total, 19 garçons de 5 à 15 ans encore capables de marcher ont reçu pendant 12 semaines des injections intraveineuses du traitement (appelé AVI-4658) ».
« Pour 7 d’entre eux, la réponse a été «significative» en termes de restauration de l’expression de la dystrophine. Les chercheurs n’ont pas montré de modifications de la fonction musculaire, comme par exemple une amélioration de la distance de marche, mais ce n’était pas l’objectif de cet essai de courte durée », ajoute le quotidien.
Les auteurs de cette étude écrivent que ce traitement « a le potentiel pour améliorer l’histoire naturelle de la myopathie de Duchenne et doit maintenant être testé dans des essais cliniques d’efficacité ».Le journal rappelle que « des résultats très prometteurs d’un autre traitement expérimental concernant le saut d’exon 51, porté par les sociétés Prosensa et GSK, ont été présentés en mai dernier ».
« Administré par voie sous-cutanée durant 48 semaines chez 12 enfants âgés de 5 à 15 ans, le PRO-051 a obtenu une augmentation moyenne de la distance de marche (parcourue en 6 minutes) d’une trentaine de mètres », note Le Figaro.
« Pour 7 d’entre eux, la réponse a été «significative» en termes de restauration de l’expression de la dystrophine. Les chercheurs n’ont pas montré de modifications de la fonction musculaire, comme par exemple une amélioration de la distance de marche, mais ce n’était pas l’objectif de cet essai de courte durée », ajoute le quotidien.
Les auteurs de cette étude écrivent que ce traitement « a le potentiel pour améliorer l’histoire naturelle de la myopathie de Duchenne et doit maintenant être testé dans des essais cliniques d’efficacité ».Le journal rappelle que « des résultats très prometteurs d’un autre traitement expérimental concernant le saut d’exon 51, porté par les sociétés Prosensa et GSK, ont été présentés en mai dernier ».
« Administré par voie sous-cutanée durant 48 semaines chez 12 enfants âgés de 5 à 15 ans, le PRO-051 a obtenu une augmentation moyenne de la distance de marche (parcourue en 6 minutes) d’une trentaine de mètres », note Le Figaro.
Revue de presse rédigée par Laurent FrichetTSAVO PRESSE
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